Die erste Phase-2-Studie von Vosoritide zeigt ein gesteigertes Wachstum bei Kindern mit Hypochondroplasie

Laut Forschern des Children’s National Hospital zeigte die erste globale Phase-2-Studie von Vosoritide eine durchschnittliche erhöhte Wachstumsrate von 1,8 cm pro Jahr bei Kindern mit Hypochondroplasie, einer genetischen Ursache für Kleinwuchs bei Kindern.

Dies ist das erste Medikament, das speziell auf den Signalweg der Hypochondroplasie abzielt. Diese Ergebnisse werden dazu beitragen, künftige Studien zu Vosoritid zur Behandlung von Wachstumsstörungen zu unterstützen.“

Andrew Dauber, MD, Chefarzt für Endokrinologie am Children’s National

Diese von BioMarin finanzierte klinische Studie ist die erste ihrer Art zur Behandlung von Kindern mit genetisch bedingtem Kleinwuchs, die nicht an Achondroplasie leiden.

Das Team stellte fest, dass die jährliche Wachstumsgeschwindigkeit während des Behandlungszeitraums im Vergleich zum Beobachtungszeitraum um 2,26 Standardabweichungen (SD) und der Höhenstandardabweichungswert (SDS) um 0,36 SD zunahm. Der bei Hypochondroplasie spezifischen Höhen-SDS stieg laut der in veröffentlichten Studie um 0,38 SD eClinicalMedicine.

Die Autoren untersuchten 24 Kinder mit Hypochondroplasie. Die Hälfte war weiblich und 22 von 24 hatten die p.Asn540Lys-Variante im Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-3-Gen (FGFR3). Das Durchschnittsalter betrug 5,86 Jahre und die Ausgangsgröße lag zwischen -4,78 SD und -2,27 SD. Der Versuch bestand aus einem 6-monatigen Beobachtungszeitraum zur Ermittlung einer jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit als Basislinie, gefolgt von einem 12-monatigen Interventionszeitraum, in dem Vosoritid täglich per subkutaner Injektion in einer Dosis von 15 Mikrogramm/kg/Tag verabreicht wurde.

Die Forscher fanden heraus, dass die absolute jährliche Wachstumsgeschwindigkeit von durchschnittlich 5,12 +/- 1,36 cm/Jahr während des Beobachtungszeitraums auf 6,93 +/- 0,93 cm/Jahr während des Interventionszeitraums anstieg, was einem mittleren Unterschied von 1,81 cm/Jahr für Kinder mit entspricht dieser Zustand. Während der Studie stellten die Forscher außerdem fest, dass es keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gab und niemand die Therapie abbrach.

Die Studienergebnisse zeigten auch, dass der SDS der Stehhöhe während des Behandlungsjahres um 0,37 SD bzw. um 0,41 SD unter Verwendung von Hypochondroplasie-spezifischen Wachstumsdiagrammen zunahm.

Weitere wachstumsbedingte Erkrankungen, die in dieser Phase-2-Studie berücksichtigt wurden, waren das Noonan-Syndrom, Neurofibromatose Typ 1, Costello-Syndrom, NPR2-Mutationen und Aggrecan-Mutationen. Dieses Manuskript enthält nur spezifische Informationen zur Hypochondroplasie. Vollständige Daten für alle in der Studie untersuchten Erkrankungen werden zu einem späteren Zeitpunkt verfügbar sein.

„Patienten aus der ganzen Welt sind gekommen, um an unserer Studie teilzunehmen“, sagt Dr. Dauber. „Wir sind gespannt, wie gut das Medikament vertragen wurde und wie einige Patienten hervorragend darauf reagierten.“

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